Thérapies pour les maladies rares : Importance des données du monde réel
By Innomar Strategies
La prise de décision concernant les thérapies pour les maladies rares nécessite des données solides, mais ces données peuvent être difficiles à obtenir. Les essais cliniques randomisés (ECR), qui constituent une riche source de données, ne sont pas toujours réalisables en raison de la taille réduite de ces populations. Belinda Yap, directrice, Économie de la santé et Recherche sur les résultats, vous expliquera comment utiliser des données probantes du monde réel (DPMR) pour combler ce manque de données avant et après le lancement d’un produit.
Le contenu de ce document contient des déclarations de marketing et n’inclut pas de conseils commerciaux ou juridiques.
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Transcription de 'Thérapies pour les maladies rares : Importance des données du monde réel'
Comment utilise-t-on les DPMR pour compléter les données relatives aux thérapies pour les maladies rares?
Les thérapies pour les maladies rares peuvent poser des problèmes particuliers aux décideurs en matière de soins de santé en raison des données d’essais cliniques moins rigoureuses qui sont disponibles pour documenter les bienfaits et les risques de ces traitements. Les contraintes inhérentes aux études sur les maladies rares, par exemple le petit nombre de patients admissibles, l’hétérogénéité du groupe de patients, la courte durée de l’essai, les patients pédiatriques, ainsi que le désir des patients et de leurs soignants de recevoir une thérapie active, peuvent rendre la conduite d’essais cliniques randomisés (ECR) classiques peu plausible.Comment utilise-t-on les DPMR avant le lancement?
Dans la phase précédant le lancement, les données probantes du monde réel (DPMR) peuvent combler ce manque de connaissances en fournissant des données probantes supplémentaires dont les organismes de réglementation, les évaluateurs de l’évaluation des technologies de la santé (ETS) et les parties prenantes au remboursement ont besoin pour prendre des décisions. Les DPMR peuvent être exploitées pour surmonter les incertitudes et les inquiétudes concernant la valeur des traitements dans les décisions préalables à la mise sur le marché, et donc avoir une incidence positive sur l’accès à l’innovation médicale pour les patients atteints de maladies rares.Comment utilise-t-on les DPMR après le lancement?
Entre la phase qui précède le lancement et la phase après le lancement, les DPMR peuvent jouer un rôle fondamental en évaluant si et comment les thérapies pour les maladies rares tiennent leurs promesses, tant du point de vue clinique que du point de vue du système de soins de santé. Après le lancement, les DPMR peuvent servir à documenter l’innocuité et l’efficacité à long terme, les schémas d’utilisation, obtenir l’approbation conditionnelle des organismes de réglementation, mettre en œuvre des ententes fondées sur les résultats avec les payeurs, soutenir la négociation des prix et aider à façonner les messages sur la valeur.Quel est le rôle des DPMR au Canada?
Le gouvernement canadien s’est engagé à investir dans une stratégie nationale pour le traitement des maladies rares, notamment en améliorant la collecte de données sur l’utilisation des DPMR. Par conséquent, les DPMR devraient jouer un rôle de plus en plus important au Canada en soutenant divers types de décisions en matière de soins de santé dans le cadre du traitement des maladies rares.
